اعلام فهرست محصولات سلول درمانی و ژن درمانی مورد تایید FDA

 در سال‌های اخیر، ورود صنایع سلولی‌درمانی و ژن درمانی، امکان ارائه نتایج متحول‌کننده، بادوام و بالقوه درمانی را برای طیف متنوعی از شرایط تهدیدکننده حیات و همچنین جراحت‌ها، بیماری‌های دژنراتیو، اختلالات ژنتیکی و انواع سرطان‌ فراهم کرده است.

سلول درمانی استفاده از سلول های زنده برای درمان بیماری است. این سلول‌ها می تواند هم سلول های طبیعی بدن (بدون تغییر) و هم سلول های مهندسی شده یا ویرایش ژنی شده را شامل شود. همچنین شامل اگزوزوم ها و وزیکول های خارج سلولی است که توسط سلول های زنده ترشح می شوند.

ژن درمانی شامل قرار دادن ژن های عملکردی درون سلول ها برای جایگزینی ژن های معیوب به منظور درمان بیماری های ژنتیکی است. معمولاً یک ویروس برای حمل و انتقال ژن درمانی به سلول‌های بدن بیمار، مهندسی ژنتیکی می‌شود. هنگامی که درمان موفقیت آمیز باشد، ژن جدید، تحویل داده شده توسط ناقل، یک پروتئین فعال تولید می کند. تکنیک های مختلفی برای انجام ژن درمانی وجود دارد که شامل درمان تقویت ژن، درمان مهار ژن و درج ژن خودکشی و همچنین روش های دیگر می شود.

بر همین اساس در زیر فهرستی از تمام محصولات سلول‌درمانی و ژن درمانی شناخته شده قرار دارد که توسط دفتر بافت ها و درمان های پیشرفته (OTAT) بخشی از FDA، مجوز دریافت کرده اند.

در حال حاضر، ۳۸ درمان سلولی و ژنی در ایالات متحده تایید شده است.

تا به امروز، هیچ درمان اگزوزومی تایید FDA را دریافت نکرده است، اگرچه مسیر کارآزمایی بالینی آن امیدوارکننده به نظر می رسد.

با این حال، بسیاری از این محصولات از مشتقات خون بند ناف هستند که هشت مورد از ۳۸ مورد تایید شده سلول‌درمانی و ژن درمانی تا به امروز (۲۱٫۰۵ درصد) را شامل می‌شوند.

درمان با سلول‌های CAR-T، بزرگترین بخش بعدی است که شش مورد از ۳۸ مورد تاییدی محصولات سلول درمانی و ژن درمانی (۱۵٫۷۹٪) را تشکیل می دهد. درمان با سلول‌های CAR-T تایید شده در ایالات متحده عبارتند از Abcema، Breyanzi، Carvykti، Kymriah، Tecartus و Yescarta (به ترتیب حروف الفبا فهرست شده اند).

فهرست زیر، نام تجاری هر محصول، نام بالینی و شرکت سازنده آن را نشان می دهد:

1. ABECMA (idecabtagene vicleucel)
   سهامی Celgene، شرکت Bristol-Myers Squibb
2. ADSTILADRIN (nadofaragene firadenovec-vcng)
   Ferring Pharmaceuticals A/S
3. ALLOCORD (HPC, Cord Blood)
   مرکز پزشکی کودکان SSM Cardinal Glennon
4. AMTAGVI (lifileucel)
   شرکت Iovance Biotherapeutics
5. BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt)
   شرکت فایزر
6. BREYANZI (lisocabtagene maraleucel)
   مجموعه Juno Therapeutics، شرکت Bristol-Myers Squibb
7. CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel)
   شرکت Janssen Biotech
8. CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel])
   کمپانی داروسازی Vertex
9. CLEVECORD (HPC Cord Blood)
   مرکز خون بندناف کلیولند
10. Ducord, HPC Cord Blood
    دانشکده پزشکی دانشگاه دوک
11. ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)
    شرکت Sarapeta Therapeutics
12. GINTUIT (Allogeneic Cultured Keratinocytes and Fibroblasts in Bovine Collagen)
    کمپانی Organogenesis
13. HEMACORD (HPC, cord blood)
    مرکز خون نیویورک
14. HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb)
    CSL Behring LLC
15. HPC, Cord Blood
    آزمایشگاه Clinimmune، بانک خون بند ناف دانشگاه کلرادو
16. HPC, Cord Blood – MD Anderson Cord Blood Bank
    بانک خون بند ناف MD Anderson
17. HPC, Cord Blood – LifeSouth
    مراکز خون LifeSouth Community
18. HPC, Cord Blood – Bloodworks
    Bloodworks
19. IMLYGIC (talimogene laherparepvec)
    شرکت BioVex، تابعه شرکت Amgen
20. KYMRIAH (tisagenlecleucel)
    شرکت داروسازی Novartis
21. LANTIDRA (donislecel)
    شرکت CellTrans
22. LAVIV (Azficel-T)
    Fibrocell Technologies
23. LENMELDY (atidarsagene autotemcel)
    Orchard Therapeutics (Europe) Limited
24. LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl)
    شرکت Spark Therapeutics
25. LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel [lovo-cel])
    شرکت bluebird bio
26. MACI (Autologous Cultured Chondrocytes on a Porcine Collagen Membrane)
    شرکت Vericel
27. OMISIRGE (omidubicel-onlv)
    Gamida Cell Ltd.
28. PROVENGE (sipuleucel-T)
    شرکت Dendreon
29. RETHYMIC (allogeneic processed thymus tissue – agdc)
    Enzyvant Therapeutics GmbH
30. ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox)
    شرکت داروسازی BioMarin
31. SKYSONA (elivaldogene autotemcel)
    شرکت bluebird bio
32. STRATAGRAFT (allogeneic cultured keratinocytes and dermal fibroblasts in murine collagen-dsat)
    شرکت Stratatech
33. TECARTUS (brexucabtagene autoleucel)
    شرکت Kite Pharma
34. TECELRA (afamitresgene autoleucel)
    شرکت با مسئولیت محدود Adaptimmune
35. VYJUVEK (beremagene geperpavec)
    شرکت Krystal Biotech
36. YESCARTA (axicabtagene ciloleucel)
    کمپانی Kite Pharma
37. ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel)
    شرکت bluebird bio
38. ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi)
    شرکت Novartis Gene Therapies