پروفسور سارا تبریزی، رییس گروه تحقیقات بیماری هانتینگتون در دانشگاه «کالج یونیورسیتی لندن» و همکارانش با ابداع روشی جدید موفق به کاهش پروتئین سمی عامل بروز هانتینگتون در مغز مبتلایان به این عارضه شدند که می تواند درمانی بالقوه برای این بیماری مرگبار باشد.
به گزارش خبرنگار دیده بان علم ایران در روش جدید یک داروی آزمایشی در داخل نخاع تزریق می‌شود که میزان این پروتئین سمی را در مغز کاهش می‌دهد.
گروه تحقیقاتی که این کارآزمایی را انجام داده امیدوار است که درمانی برای این بیماری بالقوه مرگبار یافته باشد.
متخصصان این روش نوین را که مرحله کارآزمایی بالینی آن با موفقیت روی بیماری ۵۱ ساله انجام شده، بزرگترین موفقیت در مقابله با بیماری‌های تخریب‌گر اعصاب (Neurodegenerative) در نیم قرن اخیر توصیف کرده اند.
هانتینگون یکی از وخیم‌ترین بیماری‌های تخریب‌گر اعصاب است و برخی بیماران آن را شبیه ابتلای همزمان به پارکینسون، آلزایمر و بیماری نورون حرکتی توصیف کرده‌اند.
در بیماری هانتینگتون مرگ غیر قابل مهار سلولهای مغز سبب می شود وضعیت بیمار از نظر حرکت، رفتار، حافظه و توان فکر کردن مرتبا رو به وخامت برود.
هانتینگتون اغلب بیماران را در پربارترین سالهای عمرشان یعنی در دهه سی و چهل زندگی گرفتار می کند. معمولا ده تا بیست سال بعد از بروز اولین علائم فرد جان خود را از دست می‌دهد.
این بیماری به علت اشکالی در بخشی از دی‌ان‌ای ایجاد می شود که به آن ژن هانتینگتین می گویند.
این ژن مسئول تولید پروتئینی است به نام هانتینگتین که برای مغز ضروری است. اما نقص ژنتیکی باعث معیوب شدن پروتئین و پروتئین معیوب باعث تخریب سلولهای مغز می‌شود.
درمانی جدید که اکنون آزمایش شده، این ژن معیوب را خاموش می‌کند.
در روشی که در دانشگاه یوسی‌ال به کار گرفته شده برای متوقف کردن تولید این پروتئین، آر‌ان‌ای پیام رسان هدف قرار می‌گیرد. برای این منظور با استفاده از مهندسی ژنتیک، یک رمز ژنتیکی تولید می‌کنند که تصویر آینه‌ای آر‌ان‌ای پیامرسان است و آنتیسنس الیگونوکلئوتید نام دارد. این ماده به آر‌ان‌ای پیامرسان متصل می‌شود و آن را از کار می‌اندازد.
در این کارآزمایی، این دارو در داخل مایع مغزی نخاعی ۴۶ بیمار تزریق شد. مایع مغزی-نخاعی مایعی بی‌رنگ و شفاف است که در داخل مغز و نخاع جریان دارد و آنها را احاطه می‌کند. پزشکان نمی‌دانستند که این کار چه نتیجه‌ای خواهد داشت و نگران بودند که این تزریق باعث بیماری خطرناک مننژیت شود اما اولین آزمایش دارو در انسان نشان داد که دارو خطرناک نیست و بیماران بخوبی آن را تحمل می کنند و دارو به نحوی حیاتی پروتئین هانتینگتین معیوب را در مغز کاهش می‌دهد.
پروفسور سارا تبریزی سرپرست این کار تحقیقاتی و مدیر مرکز بیماری هانتینگتون دانشگاه یوسی‌ال به بی‌بی‌سی گفت: من بیماران زیادی را در کلینیک در بیست سال گذشته دیده‌ام و بیماران زیادی را دیده‌ام که در این مدت مرده‌اند. برای اولین بار ما این امکان و این امید را داریم که درمان بتواند بیماری هانتینگتون را کند یا متوقف کند.
پزشکان هنوز این دارو را معادل درمان هانتینگتون نمی‌دانند. آنها باید اطلاعات بسیار مهمی را در دراز مدت جمع‌آوری کنند که نشان دهد آیا کاهش پروتئین هانتینگتین واقعا روند بیماری را در انسان تغییر می‌دهد یا نه.
آزمایش دارو در حیوانات نشان داده که این دارو روند بیماری را تغییر می‌دهد و برخی از قابلیت‌های حرکتی برمی‌گردد.
پروفسور جان هاردی، که به خاطر تحقیقاتش در آلزایمر برنده جایزه شده به بی‌بی‌سی گفت: “من واقعا فکر می‌کنم این بالقوه بزرگترین تحول در بیماری‌های تخریب‌گر سیستم عصبی در پنجاه سال گذشته است. این اغراق آمیز به نظر می‌رسد و شاید سال آینده از این حرف خودم شرمنده شده باشم اما این احساس من در این لحظه است.
دانشمندانی که این پروژه تحقیقاتی را انجام داده‌اند می گویند ممکن است رویکرد مشابهی را در دیگر بیماری‌های تخریب‌گر سیستم عصبی به کار گرفت که مثل هانتینگتون به علت تجمع پروتئین مضر در مغز ایجاد می شود، مثل سینوکلئین، آمیلوئید و تائو، پروتئین‌هایی که در پارکینسون و آلزایمر و دمانس نقش دارند.
نتیجه تحقیق اخیر باعث شده برنامه‌ریزی برای بررسی تأثیر خاموش کردن ژن به منظور کاهش میزان پروتئین تائو آغاز شود.
پروفسور جوانا مالوچی -کاشف اولین ماده شیمیایی که از مرگ بافت مغزی در یک بیماری تخریب‌گر سیستم عصبی جلوگیری می‌کند- می گوید این قدمی بسیار بزرگ برای بیماران است و اکنون جای خوش بینی واقعی وجود دارد.
البته پروفسور مالوچی که یکی از مدیران انستیتو تحقیقات دمانس بریتانیا در دانشگاه کمبریج است، فکر می‌کند خاموش کردن ژن برای درمان دیگر بیماری‌های تخریب‌گر سیستم عصبی هنوز قدمی بی‌اندازه بزرگ است.
به عقیده وی، موضوع درباره این بیماری‌ها به اندازه هانتینگتون روشن نیست اما این اصل که هر ژنی را که بر پیشرفت و احتمال ابتلا به بیماری اثر می‌گذارد می‌توان به این شیوه اصلاح کرد بسیار هیجان انگیز است و باعث اعتماد به نفس و شتاب گرفتن این راه برای درمان‌های آینده می‌شود.
انتهای پیام
* نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند