پژوهشگران در یک کارآزمایی بالینی فاز یک، ایمنی و تحملپذیری سه نوبت تزریق داخل نخاعی سلولهای استرومال مزانشیمی آلوژنیک مشتق از ژله وارتون بند ناف را در پنج کودک مبتلا به اختلال طیف اوتیسم بررسی کردند. نتایج اولیه این مطالعه نشان میدهد که این مداخله در گروه مورد مطالعه با عارضه ناخواسته جدی یا عارضه درجه ۳ و بالاتر همراه نبوده است؛ با این حال، به دلیل محدودیتهای طراحی و تعداد اندک شرکتکنندگان، یافتهها برای نتیجهگیری درباره اثربخشی درمان کافی نیست.
در این مطالعه که با مشارکت پژوهشگران پژوهشگاه رویان انجام شده و نتایج آن در نشریه Stem Cell Research & Therapy منتشر شده است، پنج کودک مبتلا به اوتیسم سطح ۲، سه نوبت تزریق داخل نخاعی سلولهای استرومال مزانشیمی مشتق از ژله وارتون بند ناف دریافت کردند. در هر نوبت ۲۰ میلیون سلول تزریق شد و فاصله میان تزریقها یک ماه بود.
بر اساس گزارش پژوهشگران، در طول دوره مطالعه هیچ عارضه ناخواسته جدی (Serious Adverse Event) یا عارضه درجه ۳ و بالاتر مشاهده نشد و مداخله از نظر ایمنی و تحملپذیری در این گروه قابل قبول ارزیابی شد.
پژوهشگران همچنین برخی تغییرات بالینی و زیستی را در شرکتکنندگان گزارش کردهاند. در ارزیابی شدت علائم اوتیسم با استفاده از مقیاس CARS، کاهش امتیاز این مقیاس در هر پنج شرکتکننده مشاهده شد. همچنین بررسی مایع مغزی ـ نخاعی با کاهش برخی نشانگرهای التهابی، از جمله TNF-α و IL-6، همراه بود. تغییراتی نیز در الگوی فعالیت الکتریکی مغز در بررسیهای EEG گزارش شد.
با این حال، این تغییرات را نمیتوان بهتنهایی بهعنوان اثبات اثربخشی سلولدرمانی در اوتیسم در نظر گرفت. مطالعه با تنها پنج شرکتکننده، به صورت باز و بدون گروه کنترل انجام شده است؛ بنابراین مشخص نیست تغییرات مشاهدهشده تا چه اندازه ناشی از مداخله بوده و چه میزان میتواند با عوامل دیگری مانند روند طبیعی بیماری، تغییرات فردی یا اثرات ناشی از مشارکت در مطالعه مرتبط باشد.
از سوی دیگر، مطالعه فاز یک اساساً با هدف بررسی ایمنی و تحملپذیری یک مداخله و فراهم کردن شواهد اولیه برای ادامه بررسی آن طراحی میشود، نه اثبات اثربخشی درمان. بنابراین، نتایج حاضر را باید در چارچوب یک مطالعه مقدماتی تفسیر کرد.
یافتههای مربوط به کاهش امتیاز CARS، تغییر برخی نشانگرهای التهابی و تغییرات EEG میتوانند فرضیههایی برای مطالعات بعدی ایجاد کنند؛ از جمله درباره ارتباط احتمالی میان مداخله سلولی، تغییرات مولکولی و شاخصهای عصبی و بالینی. برای ارزیابی این فرضیهها، مطالعات با حجم نمونه بزرگتر، گروه کنترل، تصادفیسازی و پیگیری طولانیتر مورد نیاز است.
پژوهشگران نیز بر ضرورت انجام کارآزماییهای بالینی کنترلشده برای بررسی دقیقتر اثربخشی احتمالی این رویکرد، ماندگاری آثار مشاهدهشده و نسبت فواید و خطرات آن تأکید کردهاند.